1、藍(lán)盾生物靶向間皮素CAR-T療法IND獲受理
8月12日，據(jù)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心（CDE）公示，藍(lán)盾藥業(yè)子公司南京藍(lán)盾生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“藍(lán)盾生物”）“LD013自體T細(xì)胞注射液”臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)已受理。
LD013是藍(lán)盾藥業(yè)子公司藍(lán)盾生物開(kāi)發(fā)的一款靶向間皮素（MSLN）的自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擬用于治療復(fù)發(fā)難治性卵巢癌。根據(jù)藍(lán)盾藥業(yè)新聞稿介紹，開(kāi)發(fā)實(shí)體瘤CAR-T產(chǎn)品的一個(gè)核心環(huán)節(jié)是開(kāi)發(fā)識(shí)別腫瘤抗原的靶向抗體。MSLN是一種糖基磷脂酰肌醇錨定的膜糖蛋白，在包括卵巢癌的許多惡性腫瘤中高度表達(dá)，但在正常組織中表達(dá)高度受限，這使得MSLN成為開(kāi)發(fā)卵巢癌CAR-T產(chǎn)品極具潛力的靶點(diǎn)。
2、Panacell Biotech 將對(duì) NK 細(xì)胞、外泌體和棕色脂肪干細(xì)胞進(jìn)行毒性測(cè)試，以治療長(zhǎng)期新冠患者
Panacell 是一家專門(mén)研究使用脂肪干細(xì)胞 (ADSC) 進(jìn)行再生細(xì)胞療法的研究機(jī)構(gòu)。它計(jì)劃啟動(dòng)一項(xiàng)計(jì)劃，研究使用自然殺傷 (NK) 免疫細(xì)胞、外泌體和棕色脂肪干細(xì)胞來(lái)治療長(zhǎng) COVID。據(jù)報(bào)道，在中國(guó)生物技術(shù)發(fā)展中心進(jìn)行的一項(xiàng)試驗(yàn)中，中國(guó)武漢已經(jīng)有 200 多名患者接受了類似技術(shù)的治療。
3、繞開(kāi)iPS技術(shù)，北大趙揚(yáng)團(tuán)隊(duì)實(shí)現(xiàn)肝實(shí)質(zhì)細(xì)胞直接化學(xué)誘導(dǎo)
北京大學(xué)未來(lái)技術(shù)學(xué)院教授、昕瑞再生創(chuàng)始人及首席科學(xué)家趙揚(yáng)研究員團(tuán)隊(duì)在國(guó)際肝臟學(xué)期刊《HEPATOLOGY》上在線發(fā)表了題為Direct chemical induction of hepatocyte-like cells with capacity for liver repopulation 的研究成果。該研究開(kāi)發(fā)了一種使用化學(xué)小分子方法逐級(jí)激活內(nèi)源轉(zhuǎn)錄因子從而誘導(dǎo)成纖維細(xì)胞向功能性肝實(shí)質(zhì)細(xì)胞重編程的體系。經(jīng)過(guò)鑒定，誘導(dǎo)來(lái)源的肝細(xì)胞不僅與原代肝實(shí)質(zhì)細(xì)胞基因表達(dá)譜相似，且具有肝細(xì)胞的吸收、代謝功能和重要酶活。更重要的是，該細(xì)胞具有體內(nèi)功能，通過(guò)細(xì)胞移植能在體內(nèi)重建小鼠的肝臟組織，挽救遺傳性肝功能缺陷小鼠的生存率。
4、IPSC應(yīng)用再次蒙上陰影，劍橋大學(xué)證實(shí)近四分之三的IPSC細(xì)胞系DNA受到嚴(yán)重?fù)p傷
近日，劍橋大學(xué)發(fā)表在NATURE GENETICS上的一項(xiàng)研究，讓IPSC領(lǐng)域的應(yīng)用進(jìn)展蒙上陰影。劍橋大學(xué)的研究人員表示，紫外線輻射等因素導(dǎo)致的DNA損傷影響了近四分之三的人類皮膚細(xì)胞干細(xì)胞系，他們認(rèn)為全基因組測(cè)序?qū)τ诖_認(rèn)細(xì)胞系是否可用至關(guān)重要。劍橋大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)來(lái)源于皮膚細(xì)胞和血液的IPSC細(xì)胞系存在問(wèn)題。當(dāng)他們?cè)敿?xì)檢查干細(xì)胞系的基因組時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)近四分之三的干細(xì)胞系的DNA受到嚴(yán)重?fù)p傷，這將影響到IPSC的臨床應(yīng)用。他們的發(fā)現(xiàn)代表了迄今為止iPSCs最大的遺傳學(xué)研究結(jié)論。
5、斯丹賽實(shí)體瘤CAR-T啟動(dòng)I期臨床試驗(yàn)，治療結(jié)直腸癌
8月18日，致力于開(kāi)發(fā)實(shí)體瘤CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床階段生物技術(shù)公司斯丹賽宣布在美國(guó)首個(gè)受試者已入組其GCC19CART治療復(fù)發(fā)/難治性轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌(R/R mCRC)的I期試驗(yàn)，該患者已完成單采，并已順利完成細(xì)胞的生產(chǎn)。開(kāi)放標(biāo)簽、單臂、多中心的I期劑量遞增臨床試驗(yàn)，目的在于評(píng)估GCC19CART在美國(guó)R/R mCRC患者中的安全性、耐受性和有效性。GCC19CART是一款基于斯丹賽生物自主研發(fā)的CoupledCAR®平臺(tái)技術(shù)的CAR-T細(xì)胞療法，通過(guò)靶向抗原鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶2C（guanylate cyclase 2C ，GCC或GUCY2C）以治療R/R mCRC。
6、間充質(zhì)干細(xì)胞條件培養(yǎng)基治療漸凍癥取得突破
近日，來(lái)自日本的研究團(tuán)隊(duì)報(bào)告了一例通過(guò)經(jīng)鼻和靜脈內(nèi)注射人牙髓干細(xì)胞條件培養(yǎng)基治療漸凍癥(ALS)的臨床病例，這是首例使用干細(xì)胞條件培養(yǎng)基治療人類漸凍癥的病例報(bào)告，該治療顯著改善了患者的肌肉力量的和肺功能，有望為漸凍癥提供一種新型的無(wú)細(xì)胞療法。
在這項(xiàng)臨床研究中，研究人員分離人類脫落乳牙（來(lái)自6歲到12歲的兒童）的牙髓，消化獲得細(xì)胞，傳代培養(yǎng)后收集細(xì)胞上清，離心后獲得人脫落乳牙牙髓干細(xì)胞條件培養(yǎng)基（SHED-CM），并從2021年1月開(kāi)始對(duì)患者進(jìn)行10%干細(xì)胞條件培養(yǎng)基經(jīng)鼻給藥治療，為期12個(gè)月；并從2021年9月開(kāi)始靜脈內(nèi)注射SHED-CM（4 ml/kg/次）。結(jié)果顯示，在靜脈注射干細(xì)胞條件培養(yǎng)基后一周，患者四肢和頸部的ROM顯著擴(kuò)大，并在后續(xù)5個(gè)月中持續(xù)得到改善， ALSFRS-R評(píng)分為12/48，且肺功能惡化減少。
